1 августа 2025

Синдром Дауна является одним из самых распространенных генетических аномалий, вызванной появлением полной или частичной третьей копии хромосомы 21. В норме у человека в ядре клеток содержится 23 пары хромосом. При синдроме Дауна в 21 паре появляется лишняя, то есть в «генетическом наборе» вместо 46 становится 47 хромосом. Одна из стратегий лечения заболевания — удаление лишней хромосомы. Я много рассказывал о технологии редактирования генома, считаю, что этот метод совершит революцию в лечения большинства заболеваний. Ученые из Японии использовали этот подход для контролируемого разрыва в нескольких местах на хромосомах. Ранее уже было показано, что удалить хромосому можно, но сделать это именно в нужном месте, не повредив другие, представляло особо сложную задачу. Пока удалось успешно провести эксперимент на стволовых клетках и фибробластах, но уже этот результат дает основания полагать, что такой подход будет в будущем применен для терапии пациентов с Синдромом Дауна. Отдельно отмечу, что рано или поздно встанет вопрос о законодательном обеспечении данной технологии, сегодня ее применение разрешено только в научно-исследовательских целях.